治疗性改变!FDA批准了首个β-地中海贫血基因疗法 价格为280万美元

8月18日,蓝鸟生物(bluebird bio)宣布,美国FDA已批准其基因疗法Zyngelo (beti-cel)上市,用于所有需要定期输血的-地中海贫血成人、青少年和儿童基因型。Beti-cel是美国第一个获得批准的针对-地中海贫血患者潜在遗传原因的一次性疗法,它将为患者提供常规红细胞输血和铁螯合剂疗法的替代方案。

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同时,蓝鸟生物将Zynteglo在美国的批发采购成本定为280万美元,以突出其在临床研究中证明的强大和持续的临床效益,以及其在降低与定期红细胞输血和铁管理相关的终身医疗保健成本方面的潜力。在美国,按照目前的护理标准,输血依赖型地中海贫血患者的终身医疗费用高达640万美元,平均每位患者的年医疗总费用是普通人群的23倍。蓝鸟估计,美国约有1300-1500人患有输血依赖型地中海贫血。

输血依赖性地中海贫血(TDT)是一种由球蛋白基因突变引起的严重遗传性疾病。导致患者血红蛋白(Hb)降低或显著降低,导致慢性贫血,终身依赖红细胞(RBC)输血。TDT患者通常需要每2-5周输血一次,以维持足够的血红蛋白水平维持生命,这个过程通常需要4-7个小时。虽然输血可以暂时缓解贫血症状,但不能解决TDT的潜在遗传原因。输血还会导致铁超载,引起严重的并发症,包括进行性多器官损伤和器官衰竭。因此,患者需要长期服用铁螯合剂,以控制TDT或持续红细胞输注导致的铁超负荷。

Beti-cel是一种一次性的基因疗法,它可以在患者自身的造血干细胞(HSCs)中添加功能性拷贝的修饰-球蛋白基因(A-T87Q-球蛋白基因),以纠正成人血红蛋白缺乏。一旦患者拥有-T87Q-球蛋白基因,他们就有可能产生细胞来源的成人血红蛋白(HbAT87Q),不再需要输血。

Beti-cel于2019年6月首次获准在欧盟上市。此前,FDA授予其孤儿药资格、突破性治疗资格和优先评估。

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Beti-cel的BLA基于三期HGB-207(北极星-2)和HGB-212(北极星-3)研究,一/二期HGB-204(北极星)和HGB-205研究,以及长期跟踪的LTF-303研究数据。这些研究代表了220多名使用beti-cel的患者的经验。截至2021年3月9日,共有63名儿童、青少年和成人获得结果,其中包括2名随访超过7年的患者的长期疗效和安全性结果。

在III期研究中,89% (32/36)的所有年龄和基因型的可评估患者(包括4岁的儿童和最严重基因型(0/0)的患者)实现了输血独立性(至少12个月不再需要红细胞输注,同时维持至少9g/dL的平均Hb水平)。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain表示,“FDA批准Zynteglo为-地中海贫血患者提供了避免繁重的常规红细胞输注和铁螯合剂治疗的可能性,为他们的日常生活开辟了新的可能性。经过十多年的研究和临床开发,以及临床医生、患者及其家属的坚持,Zynteglo的批准标志着基因治疗领域的一个分水岭。作为美国批准的第一个用于治疗地中海贫血患者的体外慢病毒载体基因疗法,我们正在迎来一个新的时代。在这个时代,基因治疗可能会改变现有的治疗模式,来治疗目前带来终身护理负担的疾病。”

蓝鸟生物的另一个基因疗法Eli-cel目前正在接受FDA的审查,将于9月16日迎来FDA的审批决定。可用于治疗18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。

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