国内首个自主研发的CSF-1R抑制剂被公认为治疗无法手术切除的腱鞘巨细胞瘤的突破性疗法

“弥漫性腱鞘巨细胞瘤对正常组织具有破坏性,损伤范围广。术后往往难以完全切除,复发率很高,严重影响患者的肢体功能和生活质量。目前在一个正在进行的我国新药ABSK021的临床试验中,我们研究中心几乎所有的患者都看到了疗效。这种药物对于手术不能完全切除的腱鞘巨细胞瘤患者,获得良好的治疗效果具有重要意义。”华西医院骨科副教授周勇在接受采访时说。

周勇副教授提到的ABSK021是一种高选择性的CSF-1R小分子抑制剂,由创新制药公司和知名制药公司自主研发。目前,该药已被中国医药品监督管理局药物评价中心(CDE)认定为突破性治疗药物,用于治疗无法手术切除的腱鞘巨细胞瘤。也是中国公司自主研发的第一个高选择性CSF-1R抑制剂,并在临床推广。

据了解,腱鞘巨细胞瘤分为局限性和弥漫性,发病率约为百万分之四十三,其中弥漫性约为十分之一,是一种罕见的疾病。腱鞘巨细胞瘤虽然是良性肿瘤,但由于其早期症状隐匿,患者往往到了后期才去就医,而就医时肿瘤侵犯范围较大,很难完全切除。而且肿瘤放化疗无效,所以复发率和致残率很高。

“目前,手术在这种情况下已经达到了一个瓶颈,”副教授周勇说。“第一,肿瘤常侵犯包裹肢体的重要血管神经,广泛侵犯正常组织。手术切除时血管神经损伤的风险很大,肢体缺血性坏死或神经损伤后可能出现肢体功能丧失;其次,肿瘤常侵犯肢体的滑膜、关节腔、软骨、骨、肌肉、肌腱,包裹血管和神经。即使分期多次手术切除,复发率仍然很高。复发不仅导致肢体疼痛和严重功能障碍,还会因为正常结构被完全破坏而导致截肢。这种病多发生在青壮年,这是大多数人事业生活刚刚步入正轨的黄金时间。该病对患者的生理和心理影响很大,患者的治疗需求非常高,急需创新疗法。”

研究表明,CSF1的过度表达是腱鞘巨细胞瘤的主要原因,阻断CSF1/CSF-1R通路为TGCT的全身药物治疗提供了全新的选择。目前,何裕医药ABSK021已经在美国完成了治疗腱鞘巨细胞瘤的临床1a期剂量爬升试验,目前正在中国和美国同步进行Ib期多队列扩大期研究。

“目前ABSK021在临床试验中,我们中心已经入组了很多病例。我中心入组的所有患者基本都能看到明显疗效,无严重药物副作用发生。当然,最终的结果还得等数据的完整统计分析。”

周勇副教授举例说,“有一位患者,膝关节腱鞘弥漫性巨细胞瘤多次复发。当他加入这个团体时,他不能走路,坐在轮椅上。经过两个疗程的临床试验,肿瘤明显缩小,患者能够自由行走。另一位髋关节腱鞘巨细胞瘤患者,入组前患肢明显比对侧肢体粗一大圈。经过一个周期的用药,患者的肿瘤明显缩小,两侧肢体基本粗细一致。效果非常明显。因此,根据目前临床试验显示的良好治疗效果和安全性,我们非常希望这种药物能够尽快惠及广大患者。”

目前国内市场上还没有针对无法手术的腱鞘巨细胞瘤的治疗药物,基于临床Ib期试验在腱鞘巨细胞瘤方面的优异研究成果,认可ABSK021的突破性疗法,有望加速临床研究和药物上市。值得一提的是,突破疗法的认证是CDE创新药物评估的四个加速程序之一,具有严格的认证标准。在药物临床试验期间,用于预防和治疗严重危及生命或严重影响生活质量的疾病,且无有效预防和治疗手段,或有充分证据表明与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物或改良新药,可申请CDE突破性治疗药物计划。(中国医学网Bioon)

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